全球首款A型血友病治疗药物，已获批上市！-当前讯息
近日，赛诺菲宣布，FDA已批准A型血友病治疗药物efanesoctocog alfa的生物制品许可申请（BLA），这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法。
赛诺菲首席执行官Paul Hudson表示：通过每周一次的剂量，Efanesoctocog alfa可持续性实现的凝血因子活性水平，有望改变血友病患者的出血状况。
(资料图)
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。血友病A患者的凝血因子VIII（FVIII）突变或缺失，每5000位出生的男性中就有1位患有此疾病。出血为本病主要的表现，且终身有轻微损伤或手术后长时间出血的倾向。
出血程度及发病的早晚与患者血浆中FVIII活性水平有关。一般而言，凡出血症状出现越早，病情越重，随年龄的增长，出血症状可逐渐减轻，有时可出现无出血症状的缓解期。出血可在创伤后数小时或数天后发生，也可在创伤或手术后即渗血不止。目前常见的血友病治疗方法是定期输注凝血因子，通常患者需要每周接受3-4次凝血因子VIII输注。
研究进展
Efanesoctocog alfa（商品名：ALTUVIIIO）是一款新型的凝血因子VIII疗法，通过将凝血因子VIII与Fc、血管性血友病因子（vWF）部分区域和XTEN多肽片段融合在一起，克服vWF对FVIII半衰期延长限制，显著延长药品在血液循环内的时间。该疗法旨在通过每周1次的预防性给药，维持正常的FVIII活性水平以延长对A型血友病患者的出血保护。
此次上市申请是基于一项开放标签、多中心的III期研究（XTEND-1）数据。
试验结果显示，每周一次Altuviiio预防性治疗，显著降低严重血友病A患者中的年出血率。相较于先前预防性FVIII替代治疗，efanesoctocog alfa在预防出血事件方面表现出优效性。在一周的大部分时间里，efanesoctocog alfa可以维持FVIII水平在正常至接近正常范围内。
同时，ALTUVIIIO也是全球首款，每周给药一次（周制剂）的血友病A治疗方案，此前该药还获有FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格和孤儿药资格。
来源引用：医药魔方、药闻康德等
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